Moderna amplia il proprio raggio d’azione puntando sulle terapie CAR-T in vivo. La biotech statunitense ha annunciato di aver selezionato il primo candidato della piattaforma, mRNA-6007, destinato al trattamento del lupus eritematoso sistemico (LES).
mRNA-6007 mira a eliminare selettivamente i linfociti B, le cellule coinvolte nei meccanismi che alimentano numerose malattie autoimmuni.
Una nuova generazione di CAR-T
Le CAR-T in vivo rappresentano l’evoluzione delle tradizionali CAR-T ex vivo, già utilizzate nel trattamento di alcune neoplasie ematologiche. A differenza di queste ultime, non richiedono il prelievo dei linfociti del paziente, la loro modifica genetica in laboratorio e la successiva reinfusione.
L’approccio sviluppato da Moderna prevede la somministrazione diretta di mRNA incapsulato in nanoparticelle lipidiche (LNP), in grado di riprogrammare i linfociti T direttamente all’interno dell’organismo affinché riconoscano ed eliminino le cellule responsabili della malattia.
Secondo l’azienda, questa strategia potrebbe rendere le CAR-T più semplici da produrre, meno costose e potenzialmente accessibili a un numero maggiore di pazienti. Moderna ritiene inoltre che la propria piattaforma possa consentire modifiche simultanee di più geni o vie biologiche nelle cellule T, ampliando le potenziali applicazioni della tecnologia sia nelle malattie autoimmuni, sia in oncologia.
Prime evidenze precliniche
I dati preclinici hanno mostrato una riduzione dose-dipendente dei linfociti B nei primati non umani, senza evidenze di tossicità epatica. Moderna ha quindi avviato gli studi regolatori necessari per richiedere l’autorizzazione all’avvio della sperimentazione clinica nell’uomo.
La pipeline immunologica
Oltre a mRNA-6007, la biotech ha già avviato la sperimentazione clinica del suo primo T-cell engager (TCE) per il mieloma multiplo e sta sviluppando un secondo candidato per il tumore dell’ovaio, la cui sperimentazione nell’uomo dovrebbe iniziare nel 2027.
